遺伝子編集の造血幹細胞、人体への移植に世界で初めて成功

「ベルリン患者」（全世界で唯一完治したHIV患者）に似た例が、北京でも確認された。患者は「ベルリン患者」と同じHIVに伴う白血病にかかり、治療プランも同じく造血幹細胞移植だった。異なるのは前者が遺伝子編集によりCCR5遺伝子突然変異の造血幹細胞を取得したのと比べ、後者には元から突然変異があったことだ。科技日報が伝えた。

「New England Journal of Medicine」（電子版）は12日、中国人学者によるこの「遺伝子編集技術の長所により、ベルリン患者の短所を補う模索」を発表した。北京大学生命科学学院のトウ宏魁教授、解放軍総病院第五医学センターの陳虎教授、首都医科大学付属佑安病院の呉昊教授らのチームが協力し、遺伝子編集を使い人体の造血幹細胞のCCR5の遺伝子を不活性化させるとともに、編集後の幹細胞をHIV感染に伴う急性白血病患者の体内に移植し効果を発揮させた。これは世界初のケースだ。

遺伝子編集された造血幹細胞は患者の体内で生き残ることができ、「少数の外来者」から「圧倒的多数の原住民」に繁殖することがHIVを治療するカギとなる。

トウ氏は取材に対し「この研究成果は一歩目で、遺伝子編集後の造血幹細胞が人体内で安全であり、生き残ることができ、さらには逆境のなか繁殖する可能性があることを証明した。研究チームは今後引き続き遺伝子編集の効率を高め、治療プランを調整し、完治の目標を達成する」と述べた。（編集YF）